蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（證券簡稱：瑞博生物，06938.HK）的BD資產(chǎn)PCSK9靶向小核酸藥物RBD7022迎來重要進(jìn)展。公司3月2日披露公告，RBD7022注射液已由合作方齊魯制藥有限公司（簡稱“齊魯制藥”）完成III期臨床試驗(yàn)登記公示，即將啟動III期臨床試驗(yàn)。
小核酸是化學(xué)合成的、短的（通常為15-25個(gè)核苷酸）核酸序列，用于調(diào)節(jié)基因表達(dá)水平，為通過mRNA轉(zhuǎn)錄水平調(diào)節(jié)達(dá)到治療疾病目的提供了一種直接方法。小核酸藥物主要包括小干擾RNA(siRNA)、反義小核酸(ASO)和適配體，它們通過不同的機(jī)制發(fā)揮作用，調(diào)節(jié)基因表達(dá)和蛋白質(zhì)水平，進(jìn)而調(diào)控相應(yīng)的蛋白質(zhì)功能。
作為一家從事小核酸藥物研究和開發(fā)，尤其專注于siRNA療法的生物制藥公司，瑞博生物于2026年1月9日在H股上市，憑借其擁有自主知識產(chǎn)權(quán)且已通過臨床驗(yàn)證的GalNAc遞送技術(shù)的RiboGalSTARTM平臺，公司已在心血管、代謝、腎臟及肝臟疾病領(lǐng)域，從藥物發(fā)現(xiàn)到臨床開發(fā)全程持續(xù)自主推進(jìn)了多個(gè)siRNA項(xiàng)目（如下圖所示）。
圖：瑞博生物研發(fā)管線（截至2026年1月） 資料來源：公司招股書
近年來，siRNA藥物以其特異性靶向、強(qiáng)效及長效、良好安全性特征，基于不斷迭代的平臺化技術(shù)可實(shí)現(xiàn)開發(fā)速度加快及成功率提高，表現(xiàn)出與眾不同的優(yōu)勢，成為眾多藥企布局的重點(diǎn)賽道之一。瑞博生物招股書顯示，自2018年首個(gè)siRNA藥物獲批上市以來，技術(shù)進(jìn)步的浪潮（如用于肝臟靶向的GalNAc技術(shù)的發(fā)展與成熟）推動該行業(yè)不斷向前發(fā)展，增長率超過許多其他治療方式。2024年，全球小核酸療法市場的估值為51億美元，預(yù)計(jì)到2029年及2034年將分別達(dá)到186億美元及494億美元，2024年至2029年的復(fù)合年增長率為29.5%，2029年至2034年的復(fù)合年增長率為21.6%。
RBD7022注射液是瑞博生物開發(fā)的血脂異常治療領(lǐng)域的siRNA藥物代表之一，是全球第二個(gè)進(jìn)入臨床開發(fā)的靶向PCSK9的siRNA，其作用機(jī)理是RBD7022通過特異性抑制肝臟中PCSK9的表達(dá)，增加肝細(xì)胞的LDL受體(LDL-R)密度，增強(qiáng)人體從循環(huán)中清除LDL膽固醇的效能。相比需要每2至4周注射一次的靶向PCSK9的單克隆抗體抑制劑，siRNA方法延長了給藥間隔，提高了依從性。2023年12月，瑞博醫(yī)藥授予齊魯制藥在中國內(nèi)地、香港和澳門開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化RBD7022的獨(dú)家權(quán)利，該合作使公司可獲得超過7億元的首付款及里程碑付款，未來商業(yè)化后還可享最高兩位數(shù)的銷售分成。瑞博生物則將更多的資源投入到其核心產(chǎn)品RBD4059（靶向FXI的siRNA，用于血栓性疾?。┑难邪l(fā)中。
目前，瑞博生物、圣因生物、舶望制藥是中國小核酸藥物研發(fā)的代表性公司，相比另外兩家公司，瑞博生物已披露的臨床管線最為豐富。不過，公司尚無產(chǎn)品上市，無商業(yè)化收入，現(xiàn)金流依賴融資和BD。2023年、2024年，瑞博生物分別虧損4.37億元、2.81億元。
